Ba người mắc bệnh di truyền được điều trị thành công bằng CRISPR

Bệnh hồng cầu hình liềm có thể làm biến dạng các tế bào hồng cầu

 (ảnh Stocktrek, Inc / Alamy)

Hai người bị beta-thalassemia và một người mắc bệnh hồng cầu hình liềm sẽ không còn cần truyền máu thường xuyên sau khi tế bào gốc tủy xương của họ được chỉnh sửa gen bằng CRISPR. Việc điều trị liên quan đến việc tiêu diệt các tế bào tủy xương bằng hóa trị và thay thế chúng bằng các tế bào được chỉnh sửa. Trong khi hóa trị gây ra tác dụng phụ bất lợi, có vẻ như chỉnh sửa gen CRISPR là an toàn. Có năm người trong thử nghiệm hoàn toàn. Các bệnh nhân sẽ cần được theo dõi trong suốt quãng đời còn lại để quan sát hiệu quả lâu dài của việc điều trị.

Theo newscientist